Kaliforniya Üniversitesi Davis Health (UC Davis Health) araştırmacıları, spina bifida (ayrık omurga) hastası bebeklerin sinir hasarını rahim içindeyken iyileştirip felç riskini azaltmak amacıyla bir tedavi geliştirdi. Plasentadan alınan kök hücrelerle hazırlanan özel bir yama, fetal cerrahi sırasında bebeğin omurgasına yerleştirildi. Bu yeni tedavi yöntemi, geçtiğimiz yıllarda başlatılan klinik çalışma kapsamında ABD’de uygulanırken, sonuçlar Şubat 2026’da The Lancet dergisinde yayınlandı.
UC Davis Health araştırmacıları ilk kez kök hücreleri kullanarak insan fetüslerinin omuriliğini (sinir dokusu tüpü) tedavi etmeyi denedi. Yeni yöntem, doğuştan gelen ve ciddi sakatlıklara yol açabilen spina bifida hastalığının sebep olduğu sinir hasarına odaklanıyor. Spina bifida, fetüsün omurgasını oluşturan kemik dokusu omuriliğin etrafında tam olarak kapanmadığından dolayı felç, mesane ve bağırsak fonksiyonlarında bozulma gibi yaşam boyu sürebilen sağlık sorunları oluşturabiliyor.
Yöntem, standart fetal cerrahiyi plasenta kaynaklı mezenkimal kök hücreler (PMSC) ile birleştiriyor. Cerrahi işlem sırasında anne karnındaki bebeğin omurga açıklığı kapatılıyor ve üzerine kök hücrelerle yüklü özel bir yama yerleştiriliyor. Bu yaklaşım, yalnızca fiziksel bir kapatma sağlamakla kalmıyor, aynı zamanda kök hücrelerin sağladığı büyüme faktörleri sayesinde hasarlı sinir dokusunun korunmasına ve onarılmasına destek oluyor.
Öte yandan, tekniğin fetüslerin omuriliklerini gerçekten onarıp onarmadığı henüz kesin değil. Araştırmacılar, büyüme evresindeki hastaları gözlemlemeye ve durumlarını analiz etmeye devam ettiklerinden dolayı kesin sonuçlara ulaşmak adına birkaç yıl daha beklemek zorunda. Bu belirsizlikten dolayı UC Davis Health’den profesör Dr. Diana Farmer, sonuçlar netleşmeden insanlara yanlış umut vermek istemediğini ifade etti.
Bir bebeğin yürüyüş hikayesi
Spina bifida, bebek doğduktan sonra enfeksiyonu önlemek için yapılan cerrahi bir müdahale ile tedavi ediliyordu ancak bebek doğana kadar omurilik rahim içindeki amniyotik sıvıya maruz kaldığı için hasar geri dönülemez bir boyuta ulaşıyordu.
2011 yılında yayınlanan, Management of Myelomeningocele Study çalışmasıyla, ameliyatın bebek henüz rahimdeyken yapılmasının çok daha etkili olduğu kanıtlandı. Bu yöntem beyinde sıvı birikmesini (hidrosefali) azalttı ve bebeklerin hareket kabiliyetinde iyileşme sağladı. Ancak bu cerrahi müdahale yapısal bir onarım sağlıyor, oluşmuş sinir hasarını tam olarak tedavi edemiyordu.
Yeni yöntem, Tobi Marlowe Maginnis’in hikayesiyle başladı. Maginnis, anne karnında 20 haftalıkken spina bifidanın en ağır türü miyelomeningosel teşhisi aldı. Hamileliğin 25. haftasında 30 kişilik bir ekip tarafından gerçekleştirilen, dünyada ilk olan “kök hücreli yama” operasyonuyla tedavi edilen Tobi, 36. haftada sağlıklı bir doğumla dünyaya geldi.
Engelleri doğmadan aşmak
Araştırmacılar, bu kök hücre terapisini yalnızca deneysel bir girişim olmaktan çıkarıp, spina bifida için dünya çapında standart bir tedavi seçeneği haline getirmeyi hedefliyor. 2022 doğumlu Tobi Maginnis’in bugün bağımsız olarak yürüyebilmesi, koşabilmesi ve tırmanabilmesi tedavinin başarısına dair en somut örnek olarak sunuluyor. Uzmanlar, operasyonun spina bifida kaynaklı hidrosefali riskini ortadan kaldırdığını ve hastalarda nadir görülen mesane kontrolünün sağlandığını kaydediyor.
Dr. Farmer’ın ekibi 35 yeni hasta üzerinde yürüteceği 6 yıllık gözlem süreciyle, bu yöntemin uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini kanıtlamaya odaklanıyor. Her çocuğun tekerlekli sandalyeye bağımlı kalmadan hayatını sürdürebileceği bir standart oluşturmayı hedefliyorlar.
Çalışma aynı zamanda diğer doğumsal kusurların anne karnında tedavisi için de öncü bir model teşkil ediyor. Doğum öncesi hücre ve gen terapilerine yeni bir yol açan bu yaklaşım, birçok farklı hastalığın henüz doğum gerçekleşmeden tedavi edilebileceği bir geleceği işaret ediyor.
Kaynak: Science News