UCL (University College London) bilim insanlarının da yer aldığı çalışma kapsamında, “kötü” kolesterole sahip bir grup hasta üzerinde yeni bir gen düzenleme tedavisi test edildi. Tek bir infüzyonun (damar içi sıvı tedavisi) ardından “kötü” kolesterolün yüzde 62’ye varan oranla düştüğü belirlendi. Erken evre klinik denemeden elde edilen sonuçlar New England Journal of Medicine dergisinde yayınlandı.
Çalışma, UCL’nin yanı sıra UCLH (University College London Hospitals) ve Barts Health NHS Trust bünyesindeki BRC (Biyomedikal Araştırma Merkezi) destekli klinisyenler tarafından yürütüldü. İlk sonuçlar; kötü kolesterole karşı geliştirilen yeni gen tedavisinin, yüksek kolesterol için tek seferlik bir tedavi seçeneği olma potansiyeline dikkat çekiyor.
Kalp krizleri ve inmeler dünya çapında insanların en büyük ölüm nedenleri arasında yer alıyor ve genellikle “kötü” kolesterol olarak bilinen yüksek seviyedeki “düşük yoğunluklu lipoprotein” (LDL) kolesterolden kaynaklanıyor. Şimdiye kadar elde edilen bilimsel kanıtlar, LDL kolesterolün zaman içinde düşürülmesinin kalp krizi ve inme risklerini azalttığını gösteriyor. Bu nedenle yeni gelişme, kalp hastalığı riskini azaltmak için düzenli ilaç kullanma ihtiyacını da ortadan kaldırabilir.
Tek enjeksiyonla LDL kolesterolü düşürebilir
Çalışmanın yapıldığı Birleşik Krallık’ta yedi milyondan fazla kişi kolesterolünü düşürmeye yardımcı olması için statinler gibi ilaçlar kullanıyor ancak günlük hapların veya düzenli enjeksiyonların takibini sürdürmek zor olabiliyor. Türkiye’de de durum farklı değil. Yeditepe Üniversitesi Hastanesinin resmi internet sitesinde yayınlanan ve üniversitenin Kozyatağı Hastanesinde İç Hastalıkları Uzmanı olarak görev yapan Dr. Mehmet Akif Öztürk’ün açıklamasına göre, ülkemizde insanların yaklaşık yüzde 30 ila yüzde 35’inde yüksek LDL kolesterol bulunuyor. Hastalık, kadınlarda erkeklere göre daha fazla görülüyor.
Öte yandan, çeşitli nedenlerden dolayı insanların yarısına yakını tedaviyi başlattıktan sonraki bir yıl içinde kolesterol ilaçlarını bırakıyor. VERVE-102 adı verilen yeni tedavi ise tek seferlik bir infüzyon şeklinde uygulanıyor. Tedavi, karaciğere PCSK9 adı verilen bir proteini üretmesi talimatını veren geni kapatmak için gen düzenleme teknolojisine dayanıyor. Söz konusu protein, normal şartlarda vücudun kanda dolaşan LDL kolesterolü temizlemesini engeller. Bu genin doğal olarak inaktif (işlevsiz) bir versiyonuyla doğan kişiler, yaşamları boyunca çok düşük kolesterol seviyelerine sahip olur ve kalp hastalığı riskleri çok daha düşüktür. Geliştirilen yeni tedavi, tek bir uygulama ile bu doğal korumayı taklit etmeyi amaçlıyor.
En yüksek dozda yüzde 62 düşürdü
Faz 1b klinik denemesinde, ilacın güvenliliği küçük bir hasta grubunda değerlendirildi. Klinik denemede yeni ilaç; kalıtsal bir çok yüksek kolesterol formu (heterozigot ailesel hiperkolesterolemi) veya normalden daha genç yaşta teşhis edilen koroner arter hastalığı (prematür koroner arter hastalığı) olan 35 yetişkine uygulandı. Hastalar, UCLH tarafından klinik denemeye sevk edildi.
En yüksek dozda tedavi, LDL kolesterolü yüzde 62’ye varan oranda azalttı. Bazı katılımcılar 18 aya kadar takip edildi ve tedavinin etkisinin kalıcı olduğu görüldü. Bu en yüksek dozla ilişkili herhangi bir ciddi yan etkiye rastlanmadı. Bazı katılımcılarda infüzyona karşı hafif reaksiyonlar ve bir karaciğer testinde geçici, küçük değişiklikler gözlendi.
UCL Sağlık Bilişimi Enstitüsünden klinik akademisyen, Barts Health ve UCLH bünyesinde kardiyoloji uzmanı ve klinik denemenin liderlerinden Profesör Riyaz Patel, “Henüz yolun başındayız ancak bu son derece heyecan verici bir dönüm noktası. Bulgular teknolojinin çalıştığını, güvenli olduğunu ve kolesterolü şu anda elimizde bulunan ilaçlara benzer seviyelere indirmeye yardımcı olduğunu gösteriyor. Tedavi, çok yaygın bir duruma karşı ‘tek seferlik ve kesin’ bir yaklaşım sağlama potansiyeline sahip; bu da uzun vadede kalp krizlerini ve inmeleri önlemede dönüştürücü bir etki yaratacaktır.” dedi.
Klinik deneme devam etmekte olup, daha büyük ölçekli çalışmalar planlanıyor.
Bulgular, 25 Mayıs Pazartesi günü Atina’da düzenlenen Avrupa Ateroskleroz Derneği (EAS) Kongresi’nde sunuldu.
Kaynaklar: UCL bülteni, New England Journal of Medicine