Johns Hopkins ve St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi’nden araştırmacılar tarafından geliştirilen deneysel kanser aşısı, özellikle çocukları ve genç yetişkinleri etkileyen nadir karaciğer kanseri türü için yürütülen Faz 1 klinik denemede erken aşamada önemli sonuçlar gösterdi.
Aşı, fibrolamellar karsinom (FLC) hastaları üzerinde denendi. 12 hastanın yüzde 75’inde hastalık kontrol altına alındı; yani hastalık durağanlaştı ya da bağışıklık yanıtı güçlendi.
Hastaların yüzde 25’ini oluşturan 3 hasta tam veya tama yakın sonuçlar aldı; makale yazarlarına göre bu gruptakiler “kansersiz” kabul ediliyor. Üstelik, bu hastalardan biri 13 yaşında bir çocuk.
Daha önce kemoterapi başarısız olmuş hastalarda bile aşıyla immünoterapi kombinasyonu hızlı yanıt sağladı; bir hastada tümör cerrahi işlemle başarıyla çıkarıldı.
Bütün FLC hastalarında aynı genetik mutasyon (DNAJB1-PRKACA) bulunduğu için tek bir “evrensel” aşı tüm hastalara uygulanabildi. Hastalarda yan etkiler hafif seyretti, sadece enjeksiyon yerinde reaksiyon, baş ağrısı, yorgunluk gibi belirtiler oldu.
Fibrolamellar karsinomun farkı
Baş yazar Dr. Marina Baretti, FLC’nin ABD’de her yıl yaklaşık 500 kişiyi etkileyen, genellikle sağlıklı ergen ve genç yetişkinlerde görülen nadir bir karaciğer kanseri olduğunu belirtti.
Dr. Baretti, “Çoğu insan karaciğer kanseri denince siroz veya hepatiti düşünür ancak bu kanserde çoğu hastanın başka sorunu yoktu. Ne yazık ki FDA (ABD Gıda ve İlaç Dairesi) onaylı standart tedaviler yok ve ayrıca, tümörleri cerrahi olarak çıkarılamayan hastalarda prognoz (hastalığın öngörüsü) özellikle kötü durumda.” ifadesini kullandı.
FLC’yi aşı tedavisinde benzersiz kılan özelliği, tüm hastalarda ortak bir kanser kaynağının bulunması; DNAJB1 ve PRKACA proteinlerinin birleşiminden oluşan füzyon proteini. Bu birleşik protein, tüm FLC tümörlerinde ortak bir hedef oluşturur ve böylece tek, evrensel bir aşının bu kanser türündeki hastaların tamamını potansiyel olarak tedavi etmesine olanak sağlar.
Daha fazla kişi üzerinde test edilecek
Nisan 2020’den Eylül 2022’ye kadar araştırmacılar, tümörleri cerrahi olarak çıkarılamayan, 12 yaş ve üzeri 16 hastayı çalışmaya dahil etti. Hastaların ortalama yaşı 23’tü. Dört hasta çeşitli nedenlerle tedaviyi bıraktığından, çalışmanın sonucunda 12 hasta tam olarak değerlendirildi.
Çalışma iki aşamadan oluşuyordu; 10 haftalık başlangıç dönemi ve iki yıla kadar süren dönem. Başlangıç döneminde hastalara, ilk ay haftada bir, ardından üç haftada bir aşı yapıldı. Daha sonra ise hastalara bir yıla kadar her sekiz haftada bir aşı uygulandı.
Başlangıç döneminde, iki farklı immünoterapi ilacı üç haftada bir olmak üzere toplam dört kez verildi, ardından iki yıla kadar ayda bir kez uygulanmaya devam edildi.
Araştırmacılar artık çalışmayı genişletiyor ve daha büyük bir Faz II/III çalışma planlıyor.
Kaynak: Nature Medicine