Genetiği düzenlenmiş domuz böbreği nakli sekiz yıl diyaliz tedavisi gören bir hastaya çare oldu.
Tarihte bir ilk: Domuz böbreği hastaya nakledildi
ABD’de 53 yaşındaki Towana Looney, NYU Langone Health ekibi tarafından gerçekleştirilen genetiği düzenlenmiş domuz böbreği nakliyle sekiz yıl süren diyaliz tedavisinden kurtuldu.
Looney, 1999’da annesine böbrek bağışladıktan sonra hamilelik sırasında yaşadığı tansiyon sorunları nedeniyle böbrek yetmezliği ile karşı karşıya kaldı. 2016’da diyaliz tedavisine başlayan Looney, uygun bir donör bulunamaması nedeniyle sekiz yıl boyunca beklemek zorunda kaldı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) onayıyla genetiği düzenlenmiş bir domuz böbreği nakledilmesine karar verildi.
Nakledilen organ, insan vücuduna uyum sağlaması ve reddedilme riskinin azaltılması için toplam 10 gen düzenlemesiyle (DNA üzerinde yapılan hedefli değişikliklerle genetik yapıların değiştirilmesi işlemi) geliştirildi.
(NYU Langone Health)
Bu düzenlemeler arasında bağışıklık sisteminin yabancı maddelere tepki vermesine neden olan üç immünolojik antijenin (bağışıklık sistemini harekete geçiren moleküller) kaldırılması ve altı insan geninin eklenmesi yer alıyor. Revivicor Inc. (genetik olarak modifiye edilmiş hayvan organları geliştiren bir biyoteknoloji şirketi) tarafından geliştirilen böbrek, yedi saat süren bir operasyonla Looney’ye nakledildi.
Operasyonu NYU Langone Transplant Enstitüsü Direktörü Dr. Robert Montgomery ve Dr. Jayme Locke liderliğindeki ekip gerçekleştirdi.
Bu operasyon, NYU Langone Transplant Enstitüsü’nde gerçekleştirilen yedinci xenotransplantasyon (bir türden başka bir türe organ veya doku nakli yapılması) ameliyatı oldu. Dr. Montgomery, bu operasyonun organ yetmezliği krizine çözüm olabileceğini belirterek, “Bu başarı, organ bekleyen binlerce hasta için umut verici bir adım. Klinik denemelere öncülük ederek bu tedavinin yaygınlaşmasını sağlayabilir,” ifadelerini kullandı.
İlk deneme nasıl yapıldı?
Bu gelişmenin temelleri 2021 yılında ABD’de yapılan deneysel bir operasyonla atıldı. Dünyada ilk kez genetiği değiştirilmiş bir domuz böbreği, bir insana nakledildi. New York’taki NYU Langone Health’te gerçekleştirilen bu operasyon, genetik olarak düzenlenmiş ve dokuları insan vücudunun reddedeceği alpha-gal molekülünden arındırılmış bir domuz böbreği ile gerçekleştirildi.
Beyin ölümü gerçekleşmiş ve böbrek fonksiyonları durma noktasına gelmiş bir hasta üzerinde, ailesinin onayıyla uygulanan bu deneysel işlem, önemli bir kilometre taşı olarak değerlendirildi.
Domuz böbreği üç gün boyunca hastanın kan damarlarına bağlı bir şekilde, vücudun dışında tutuldu. Bu sayede araştırmacılar organın işlevlerini gözlemleme fırsatı buldu. Nakli gerçekleştiren cerrah Dr. Robert Montgomery, test sonuçlarına dayanarak böbreğin “oldukça normal” çalıştığını belirtti. Operasyon sonrası böbreğin beklenen miktarda idrar ürettiği ve hastanın böbrek fonksiyonlarının normale döndüğü açıklandı.
Operasyon için kullanılan domuzun genetiğiyle oynanarak, insan bağışıklık sisteminin normalde anında reddettiği alpha-gal molekülü (bağışıklık sistemini tetikleyen bir şeker molekülü) vücudundan çıkarıldı. Bu tür genetik düzenlemeler, organların insan vücuduna uyum sağlamasını kolaylaştırırken, hayvanların tıbbi amaçlarla kullanımı için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) özel bir onay alınması gerektiği vurgulandı.
Kaynak: NYU Langone Health
