Parkinson’a kök hücre nöron tedavisi

Parkinson hastalığını tedavi etmeye yönelik yürütülen iki ayrı klinik çalışmada, kök hücrelerden laboratuvar ortamında üretilen sağlıklı sinir hücrelerinin beyne nakledildiği bildirildi. Uygulanan tedavi yöntemi, hastaların genel sağlık durumunu iyileştirirken titreme gibi motor belirtilerde de azalma sağladı.

Parkinson hastalığı, beyinde dopamin üreten sinir hücrelerinin kaybıyla ilerleyen bir nörolojik hastalık olarak tanımlanıyor. Hastalarda genellikle titreme, kaslarda sertlik ve hareketlerde yavaşlama gibi semptomlar görülüyor. Hastalığın günümüzde kesin bir tedavisi bulunmazken, 2050 yılına kadar dünya genelinde yaklaşık 25 milyon kişiyi etkilemesi öngörülüyor.

İlk çalışma, Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada’da toplam 12 Parkinson hastasının katılımıyla yürütüldü. Katılımcıların ortalama yaşı 67 olarak bildirildi. Bilim insanları, insan embriyolarından elde edilen kök hücreleri, sinir hücresi öncüsü niteliğindeki nöronal öncü hücrelere dönüştürdü. Bu hücreler, motor nöronlar arasında bir sinir ağı olan ve Parkinson hastalığında ilk etkilenen yapılardan biri olan beyin bölgesi putamene enjekte edildi.

New York’taki Memorial Sloan-Kettering Kanser Merkezi’nde gerçekleştirilen ameliyatlarda, her bir hastanın beynine toplam 18 farklı noktadan enjeksiyon uygulandı. Beş kişiye yaklaşık 0,9 milyon, yedi kişiye ise 2,7 milyon hücre nakledildi. Bu hücrelerin yaklaşık 100 bin ila 300 bininin beyin dokusunda tutunarak canlı kalması hedeflendi. Nakil sonrası, olası bağışıklık tepkilerini önlemek amacıyla tüm katılımcılara bir yıl süreyle bağışıklık baskılayıcı ilaç tedavisi uygulandı.

Tedavi sonuçlarını değerlendirmek için standart Parkinson Değerlendirme Ölçeği kullanıldı. Ölçümler, düşük doz hücre alan hastalarda ortalama 9 puan, yüksek doz alanlarda ise 23 puanlık bir iyileşme olduğunu gösterdi. Bu puanlar, hastaların motor becerileri, günlük yaşam aktiviteleri, uyku ve beslenme gibi faktörleri üzerinden hesaplanıyor.

İkinci çalışma ise Japonya’da Kyoto Üniversitesi’nde gerçekleştirildi. Bu çalışmada, yetişkin donör hücreleri laboratuvar ortamında pluripotent (çok yönlü gelişim potansiyeline sahip) hale getirildi. Daha sonra nöronal öncü hücrelere dönüştürülen bu hücreler, 50-69 yaş arası dört erkek ve üç kadından oluşan toplam yedi katılımcıya enjekte edildi.

Katılımcıların üçüne 5 milyon, dördüne ise 11 milyon hücre nakledildi. Hücrelerin ortalama 150 bin ila 300 bininin canlı kalması hedeflendi. Araştırma süresince katılımcılara 15 ay boyunca bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlar verildi. Takip süresi boyunca herhangi bir ciddi yan etki rapor edilmedi. Çoğu katılımcıda dopamin üretiminde artış gözlemlendi. Altı katılımcıda ise ortalama 10 puanlık klinik iyileşme sağlandı. Bu değişiklikler arasında titreme gibi motor semptomlarda belirgin azalma yer aldı.

ABD merkezli biyoteknoloji firması Bluerock Therapeutics’in sponsorluğunda yürütülen ilk çalışmanın devamında, 2025 yılı içinde yeni bir klinik deneme süreci başlatılması planlanıyor. Bu yeni aşamada, plasebo kontrol grubunun da yer alacağı bildirildi. Bu sayede, gözlenen etkilerin doğrudan tedaviye mi yoksa psikolojik beklentiye mi bağlı olduğunun netleştirilmesi hedefleniyor.

Uzmanlar, gelecekte hastalardan alınan kendi hücrelerin kullanılmasıyla kişiye özel tedavi yaklaşımlarının mümkün olabileceğini ve bağışıklık baskılayıcı ilaç ihtiyacının ortadan kalkabileceğini belirtiyor. Çalışmalar, kök hücre temelli tedavi yöntemlerinin Parkinson hastalığı gibi nörolojik rahatsızlıkların yönetiminde bir seçenek olabileceğini gösteriyor.

Kaynak: Nature