MS tedavisinde yeni bir sayfa

Dr. Stephen Hauser MS tedavisinde kabul gören T hücresi merkezli yaklaşımı kökünden değiştiren bir çalışmaya imza attı.

Multiple skleroz (MS) hastalığının tedavisinde çığır açan çalışmalarıyla tanınan nöroimmünolog Dr. Stephen Hauser, 2025 Breakthrough Yaşam Bilimleri Ödülü’ne layık görüldü. Hauser, bağışıklık sistemi hücrelerinden B hücrelerinin MS’teki asıl sorumlu olduğunu kanıtlayarak bilim dünyasında uzun yıllar süregelen T hücresi merkezli anlayışı değiştirdi.

Kaliforniya Üniversitesi San Francisco (UCSF) Nöroloji Profesörü ve Weill Sinir Bilimleri Enstitüsü Direktörü olan Hauser, 5 Nisan’da duyurulan ödülle birlikte 3 milyon dolarlık para ödülünün de sahibi oldu. Aynı ödülü Harvard Üniversitesi’nden Dr. Alberto Ascherio da Epstein-Barr virüsü ile MS arasındaki bağlantıyı ortaya koyan çalışmasıyla paylaştı.

Hauser, “Bu başarı birçok kişinin ortak çabasının ürünü,” diyerek, klinik araştırmalara katılan cesur hastalara, bilimsel çalışmaları destekleyen kurumlara ve risk alan yatırımcılara teşekkür etti.

‘İmkansız’ denilen teoriyi ispatladı

Uzun yıllar boyunca MS’in T hücreleri kaynaklı bir hastalık olduğu düşünülüyordu. Ancak Hauser, bu genel kabule karşı çıkarak B hücrelerinin sinir hücrelerine zarar veren bağışıklık tepkilerini yönettiğini öne sürdü. Başlangıçta “biyolojik olarak olanaksız” görülen bu teori, 2017 yılında ilk B hücresi hedefli ilaç olan ocrelizumab’ın onaylanmasıyla doğrulandı. Bugün bu ilaç, Roche firmasının tarihindeki en çok satan ürün konumunda.

T ve B hücreleri illüstrasyonu (Shutterstock)

UCSF Rektörü Dr. Sam Hawgood, “Yıllar önce genç araştırmacılara MS çalışmayın deniyordu. Bugün ise bu hastalıkla mücadelede dev bir değişim yaşandı. Bu değişimde Stephen Hauser’ın inadı ve vizyonu belirleyici oldu” dedi.

Hauser, MS’li hastalar için eskiden 15 yıl içinde baston ya da tekerlekli sandalye kullanma ihtimalinin sıkça dile getirildiğini hatırlatarak, “Bugün elimizdeki veriler, birçok yeni hastanın sakatlık yaşamadan hayatını sürdürebileceğini gösteriyor” dedi.

MS’in tedavisinde dönüm noktası olan B hücresi teorisine ulaşmak kolay olmadı. Fare modelleri üzerinde yapılan önceki araştırmalar B hücrelerinin hastalığı kötüleştirdiğini değil, engellediğini gösteriyordu. Ancak bu modellerin insan MS’ini yansıtmadığı anlaşıldı. Hauser, insan hastalığına daha yakın bir model üzerinde çalışarak B hücrelerinin ve ürettikleri antikorların hastalığı tetiklediğini saptadı.

Hauser, MS tedavisinde kullanılan kanser ilacının bu alanda da işe yarayıp yaramayacağını test etmek için önce devlet fonlarına başvurdu ancak reddedildi. Ardından Genentech firmasına başvurarak küçük çaplı bir klinik araştırma başlattı. Beklentiler düşüktü ama sonuçlar şaşırtıcıydı: Yeni iltihap oluşumu neredeyse tamamen durdu.

Gelecek umut vadediyor

Bugün ocrelizumab ve 2020’de onaylanan ofatumumab gibi ilaçlar dünya genelinde MS hastaları için standart tedavi haline geldi. Ancak özellikle ilerleyici MS türlerinde bu ilaçlara yeterince yanıt alamayan hastalar hala mevcut. Hauser, bu grup için yeni genetik ipuçları üzerinde çalıştıklarını ve umut verici gelişmelerin yolda olduğunu belirtti.

“Laboratuvar ile kliniğin kesiştiği yerde sihirli anlar yaşanıyor,” diyen Hauser, MS’teki büyük değişimin bu bütüncül yaklaşım sayesinde mümkün olduğunu vurguladı.Hauser, daha önce ABD Başkanı Barack Obama tarafından Biyoetik Araştırmalar Komisyonu’na atandı. Ayrıca Amerikan Beyin Vakfı Bilimsel Atılım Ödülü, Jacob Javits Sinir Bilimleri Araştırmacı Ödülü ve Charcot Ödülü gibi birçok prestijli ödülün de sahibi.

Kaynak: UCSF